O Ministério da Saúde confirmou que, a partir da próxima semana, o SUS (Sistema Único de Saúde) passará a oferecer gratuitamente um dos remédios mais caros do mundo: o Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A decisão foi viabilizada por um acordo firmado com a fabricante do medicamento, que prevê o pagamento baseado nos resultados clínicos obtidos pelo paciente.

O custo médio do Zolgensma é de R$ 7 milhões por aplicação. A terapia é indicada para crianças de até 6 meses com AME tipo 1, desde que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

Com a inclusão do medicamento no SUS, o Brasil se junta a um grupo restrito de seis países que oferecem a terapia gênica na rede pública. “É a primeira vez que o SUS vai ofertar uma terapia que modifica os genes do paciente”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

A AME é uma doença genética degenerativa rara, que compromete a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, afetando funções vitais como respirar, engolir e se mover. Sem tratamento, crianças com AME tipo 1 têm alta taxa de mortalidade antes dos 2 anos.

A terapia com Zolgensma busca estabilizar o avanço da doença e permitir ganhos motores importantes, como controle da cabeça, capacidade de engolir, sentar sem apoio e sustentação do tronco.

Segundo o IBGE, estima-se que 287 dos 2,8 milhões de bebês nascidos em 2023 tenham AME. Esses pacientes poderão fazer exames preparatórios em 28 serviços de referência no SUS espalhados por 18 estados.

O protocolo clínico que orienta a assistência será publicado nos próximos dias. O pagamento do medicamento seguirá etapas condicionadas à evolução do paciente:

• 40% no momento da infusão;
• 20% após 24 meses com controle da nuca;
• 20% após 36 meses com controle de tronco (sentar por 10 segundos sem apoio);
• 20% após 48 meses, se houver manutenção dos ganhos motores.

O contrato prevê cancelamento das parcelas em caso de morte ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

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